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Desarrollaron un modelo pionero para tratar el cáncer de ojo pediátrico

Es un procedimiento preclínico que permitirá diseñar tratamientos innovadores que pueden curar a pacientes con retinoblastoma. Se detectan entre 40 y 45 casos nuevos por año en menores de 15 años.

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Especialistas del Conicet y el Hospital Garrahan desarrollaron un modelo preclínico que permitirá diseñar tratamientos innovadores que pueden curar a pacientes con retinoblastoma, el cáncer de ojo pediátrico más común, muchas veces diagnosticado de forma tardía, y calificaron al avance como «pionero a nivel mundial».

La incidencia de retinoblastoma en el mundo es de 1 caso cada 17.000 nacidos vivos y en Argentina se detectan entre 40 y 45 casos nuevos por año en menores de 15 años.

«Las investigaciones nos permitieron desarrollar nuevas vías de administración que permiten localizar la quimioterapia en el globo ocular, es decir dónde está el tumor, y disminuir la exposición en órganos sanos» – Paula Schaiquevich, jefe de Clínica y de la Unidad de Tratamientos Innovadores del Hospital Garrahan

En el marco de un trabajo multidisciplinario, los especialistas llevaron a cabo diversas investigaciones para mejorar el tratamiento y diagnóstico tanto del retinoblastoma intraocular (dentro del globo ocular) como del extraocular (cuando invade otros órganos por fuera del ojo).

«Las investigaciones nos permitieron desarrollar nuevas vías de administración que permiten localizar la quimioterapia en el globo ocular, es decir dónde está el tumor, y disminuir la exposición en órganos sanos», expresó a Télam Paula Schaiquevich, jefe de Clínica y de la Unidad de Tratamientos Innovadores del Hospital Garrahan.

La especialista explicó que la disminución de la toxicidad en los tratamientos es «extremadamente importante en edad pediátrica para asegurar la calidad de vida en el largo plazo«.

Además, el grupo de investigación es «pionero a nivel mundial en el desarrollo de estudios de farmacocinética tanto en preclínicos como en pacientes con retinoblastoma orientados a determinar cuánta quimioterapia alcanza las estructuras oculares o la sangre y qué vía de administración permite un mejor balance entre la eficacia y la toxicidad», agregó.

Los especialistas sealan que la enfermedad se puede eliminar cuando se detecta en forma temprana Foto Eliana Obregn
Los especialistas señalan que la enfermedad se puede eliminar cuando se detecta en forma temprana / Foto: Eliana Obregón.

Pioneros

Este último estudio fue publicado en Investigative Ophthalmology & Visual Science, una reconocida revista de investigación en oftalmología, en donde se detalla que, por primera vez en el mundo, se ha logrado obtener «líneas celulares derivadas de pacientes con retinoblastoma metastásico que se trataron en nuestro hospital y animales de laboratorio con injertos tumorales procedentes de dichos pacientes», indicó la especialista.

Estos modelos celulares y animales les permitirán a los investigadores desarrollar estudios para comprender las causas por las que se disemina el retinoblastoma por fuera del ojo.

El retinoblastoma es el tumor ocular primario más frecuente en edad pediátrica

Además, les posibilitará identificar fármacos o combinaciones de quimioterápicos que sean «promisorios de ser evaluados en pacientes para encontrar alternativas terapéuticas que eviten la metástasis tumoral y curen a los pacientes que hoy fallecen a causa de este tumor infantil», precisó la especialista.

El retinoblastoma es el tumor ocular primario más frecuente en edad pediátrica y en nuestro país «más del 80% de los pacientes diagnosticados son atendidos en el Hospital Garrahan», expresó a Télam Pedro Zubizarreta, jefe del Servicio de Hematología-Oncología del hospital pediátrico.

El retinoblastoma en sus estadios iniciales se puede detectar como un «reflejo blanquecino» en la pupila que puede ser contemplada cuando los padres toman fotografías de los niños afectados, por ello los investigadores coincidieron en que «es fundamental realizar los controles oftalmológicos durante la edad pediátrica».

De no ser diagnosticado y tratado a tiempo, como todo tumor maligno, el retinoblastoma puede no sólo crecer en la retina del niño, sino que también puede diseminarse hacia otros órganos y tejidos hasta alcanzar el cerebro: «Los pacientes fallecen a causa de la enfermedad», añadió Zubizarreta.

Paula Schaiquevich jefe de Clnica y de la Unidad de Tratamientos Innovadores del Hospital Garrahan Foto Eliana Obregn
Paula Schaiquevich, jefe de Clínica y de la Unidad de Tratamientos Innovadores del Hospital Garrahan / Foto: Eliana Obregón.

Diagnóstico

Los especialistas advirtieron que, a nivel mundial, la mayoría de los niños con retinoblastoma «viven en países de ingresos medio-bajos por mayor natalidad en dichos países» y «por falta de acceso al diagnóstico y tratamiento temprano más de la mitad de esos niños fallecen a causa de la enfermedad».

Y advirtió que esta enfermedad «se puede eliminar cuando se detecta en forma temprana y suele ser sensible a la quimioterapia».

Sin embargo, «el pronóstico empeora si el cáncer se disemina principalmente al sistema nervioso central, en donde hasta 9 de cada 10 pacientes no logra curarse pese a la quimioterapia, radioterapia y la cirugía», de acuerdo a un comunicado del Conicet.

Para los expertos es fundamental desarrollar nuevas estrategias terapéuticas que sean más eficaces y menos tóxicas

En ese sentido, los especialistas recordaron que el tratamiento para esta enfermedad implica la administración de un tratamiento de «alta intensidad y los efectos adversos de los quimioterápicos administrados pueden ser más serios en niños con malnutrición o un pobre estado clínico general».

«Es fundamental desarrollar nuevas estrategias terapéuticas que sean más eficaces y menos tóxicas para tratar los casos de enfermedad diseminada, que son la mayoría de los niños diagnosticados con retinoblastoma en el mundo y los que fallecen por esta enfermedad», concluyeron.

HAY EQUIPO

El grupo de investigación en retinoblastoma está conformado por investigadores becarios del Conicet, como de personal médico (oncólogos, oftalmólogos, patólogos) y no médico (farmacéuticos, bioquímicos, veterinarios, enfermeros, administrativos) del Hospital Garrahan.

Y cuenta con el apoyo de la Fundación Natali Dafne Flexer, The Fund for Ophtalhlmic Knowledge (Nueva York, Estados Unidos), la Fundación Nelia et Amadeo Barletta, la Fundación Leo Messi y el Instituto Oncológico Henry Moore.

Ciencia 🧬

La luz que enciende el cerebro: tres científicos ganaron el Nobel de Medicina por la optogenética

La Asamblea Nobel del Instituto Karolinska de Estocolmo otorgó este lunes el Premio Nobel de Fisiología o Medicina 2026 al estadounidense Karl Deisseroth y a los alemanes Peter Hegemann y Georg Nagel por sus descubrimientos sobre los canales iónicos activados por luz y el desarrollo de la optogenética: una técnica que permite activar o desactivar neuronas individuales en un cerebro vivo mediante pulsos de luz, con aplicaciones prometedoras en el tratamiento de trastornos neurológicos y la recuperación de la visión.

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El Nobel que abre el cerebro: una técnica con luz que ningún fármaco pudo lograr ya tiene premio y promete cambiar la medicina.

El cerebro humano guardó por siglos sus secretos más profundos detrás de una barrera casi infranqueable: la imposibilidad de intervenir sobre una sola neurona sin alterar el conjunto. Esa barrera se derrumbó gracias a un alga unicelular, una proteína extraordinaria y tres científicos que supieron ver lo que nadie había visto. Este lunes, la Asamblea Nobel del Instituto Karolinska reconoció ese trabajo con el galardón más importante de la ciencia.

El Premio Nobel de Fisiología o Medicina 2026 fue otorgado conjuntamente al neurocientífico y psiquiatra estadounidense Karl Deisseroth, del Instituto Médico Howard Hughes y la Universidad de Stanford (Estados Unidos), y a los biofísicos alemanes Peter Hegemann, de la Universidad Humboldt de Berlín, y Georg Nagel, de la Universidad de Würzburg, por sus descubrimientos sobre los canales iónicos activados por luz y el desarrollo de la optogenética. El anuncio fue hecho en Estocolmo este lunes 5 de octubre de 2026.

El estadounidense Karl Deisseroth y a los alemanes Peter Hegemann y Georg Nagel ganaron el Nobel por el desarrollo de la optogenética.

Del alga al cerebro: cómo nació la optogenética

Todo comenzó con una pregunta aparentemente simple que formuló Peter Hegemann: ¿cómo una criatura microscópica como el alga Chlamydomonas, sin sistema nervioso ni ojos, es capaz de detectar la luz y nadar hacia ella? La respuesta que encontró cambió la neurociencia para siempre.

A principios de la década de 2000, Hegemann y Georg Nagel identificaron la canalrodopsina, una proteína presente en la superficie del alga que funciona como un canal iónico activado por la luz. Cuando el haz de luz azul la ilumina, el canal se abre, los iones cargados fluyen hacia el interior de la célula y generan un impulso eléctrico. Era, en esencia, un interruptor biológico activado por luz. Las investigaciones reconocidas de ambos científicos se realizaron en los Institutos Max Planck de Bioquímica y de Biofísica.

Karl Deisseroth llevó ese hallazgo a un terreno radicalmente nuevo. Introdujo el gen de la canalrodopsina en células nerviosas de ratas, logrando que las neuronas respondieran a la luz de la misma manera que el alga. Por primera vez en la historia, era posible encender o apagar neuronas específicas dentro de un cerebro vivo con una precisión que ningún fármaco ni electrodo había podido alcanzar. La optogenética había nacido.

Una nueva era para la neurociencia

La Academia Nobel calificó a los tres investigadores como los fundadores de «una nueva era en la neurociencia». El presidente del Comité Nobel de Fisiología o Medicina, Per Svenningsson, subrayó que «la optogenética ofrece oportunidades para mapear el cerebro de una manera que antes solo podíamos soñar». El miembro del comité Abdel El Manira precisó que la técnica «se adoptó rápidamente en todo el mundo para mapear conductas complejas como la ansiedad, la sed o la ingesta de alimentos».

Mediante la optogenética, los investigadores de todo el mundo lograron revelar los circuitos neuronales que gobiernan recuerdos, sentimientos y comportamientos específicos, y que están en la base de trastornos neurológicos y psiquiátricos tan extendidos como la enfermedad de Parkinson, la epilepsia, la depresión y las adicciones. La técnica no solo permite observar qué neuronas intervienen en cada proceso, sino también silenciarlas o activarlas, distinguiendo con claridad causa y efecto en el funcionamiento cerebral.

Aplicaciones clínicas: la vista, el Parkinson y más

El reconocimiento también pone en primer plano las aplicaciones médicas concretas que ya están en curso. Un ejemplo señalado por el propio comité Nobel es la retinitis pigmentosa, una enfermedad que destruye progresivamente las células fotorreceptoras de la retina y lleva a la ceguera. Científicos en distintos países están utilizando la optogenética para intentar restaurar la visión en pacientes con discapacidad visual, introduciendo canales iónicos sensibles a la luz en las células restantes de la retina para que puedan captar señales luminosas.

Las perspectivas se extienden también hacia el tratamiento de trastornos del movimiento y las alteraciones de los circuitos neuronales asociados a enfermedades psiquiátricas. Para el neurocientífico español Juan Lerma, consultado por medios europeos, este es «un premio largamente esperado» por la comunidad científica internacional, que lleva años apostando a la optogenética como una de las herramientas más transformadoras de la biomedicina contemporánea.

Quiénes son los premiados

Karl Deisseroth, nacido en 1971, es psiquiatra y neurocientífico. Desarrolla su labor en el Instituto Médico Howard Hughes y en la Universidad de Stanford, donde integra la práctica clínica con la investigación de laboratorio sobre los mecanismos cerebrales de la depresión y otros trastornos psiquiátricos.

Peter Hegemann, nacido en 1954, es biofísico y trabaja en la Universidad Humboldt de Berlín. Su carrera estuvo marcada por el estudio de los mecanismos moleculares de la fotorrecepción en algas y microorganismos, un campo que puede parecer alejado de la medicina pero que demostró ser la puerta de entrada a una revolución científica.

Georg Nagel, nacido en 1953, es biofísico en la Universidad de Würzburg. Junto a Hegemann, fue el responsable de identificar y caracterizar la canalrodopsina, la proteína que se convirtió en la piedra angular de la optogenética. Los tres galardonados compartirán el premio económico de 12 millones de coronas suecas, equivalentes a aproximadamente 1,2 millones de dólares.

Lo que tenés que saber:

  • El Premio Nobel de Medicina 2026 fue otorgado al estadounidense Karl Deisseroth y a los alemanes Peter Hegemann y Georg Nagel por el desarrollo de la optogenética.
  • La optogenética permite activar o desactivar neuronas individuales en un cerebro vivo mediante estímulos de luz, con una precisión sin precedentes en la historia de la neurociencia.
  • La técnica nació del estudio de la canalrodopsina, una proteína del alga Chlamydomonas descubierta por Hegemann y Nagel a principios de los 2000.
  • Sus aplicaciones incluyen el estudio de trastornos como Parkinson, epilepsia, depresión y adicciones, y ya se explora su uso para restaurar la visión en personas con retinitis pigmentosa.
  • El premio económico asciende a 12 millones de coronas suecas (1,2 millones de dólares), que los tres científicos compartirán.
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