Investigadores de University College London (UCL) y Royal Free Hospital de Reino Unido realizaron un estudio en el que indagan nuevas posibilidades de tratamiento para un tipo de insuficiencia cardíaca que hasta ahora era considerada “irreversible” al verificar que tres hombres ya no presentan más síntomas por la afección denominada “amiloidosis por transtiretina” (ATTR), informaron hoy.

El estudio, publicado en el portal científico The New England Journal of Medicine, analizó los casos de tres hombres de 68, 76 y 82 años, a los que se le diagnosticó amiloidosis cardíaca por transtiretina.

La ATTR es causada por depósitos amiloides compuestos por una proteína sanguínea llamada transtiretina (TTR), que puede ser hereditaria o no hereditaria, y la acumulación de estos depósitos de proteínas en el corazón se denomina miocardiopatía amiloide (ATTR-CM), consignó el portal europeo, Infosalus.

La enfermedad era considerada “irreversible” debido a que “la mitad de los pacientes morían a los cuatro años del diagnóstico”.

La autora principal del estudio, Marianna Fontana, de la División de Medicina de la UCL destacó que “por primera vez” pudieron ver que “el corazón puede mejorar con esta enfermedad” y que “esto no se sabía hasta ahora y eleva las posibilidades de nuevos tratamientos”.

Los investigadores hallaron indicios de una respuesta inmunitaria dirigida específicamente contra el amiloide en los tres hombres, indicaron.

“No se ha demostrado de forma concluyente si estos anticuerpos fueron la causa de la recuperación de los pacientes”, explicó uno de los autores del estudio, el director del Centro de Amiloidosis de la UCL, Julián Gillmore.

“Sin embargo, nuestros datos indican que es muy probable y que existe la posibilidad de recrear estos anticuerpos en un laboratorio y utilizarlos como terapia”, agregó, y advirtió que “actualmente estamos investigando más a fondo, aunque esta investigación sigue en fase preliminar”.

Financiada por la Royal Free Charity, la investigación se inició cuando un hombre de 68 años notificó una mejoría de sus síntomas, lo que llevó al equipo a revisar los historiales de 1663 pacientes diagnosticados y, del total, se identificaron dos casos más.

La recuperación de los tres hombres se confirmó mediante análisis de sangre, y técnicas de imagen como ecocardiografía y resonancias magnéticas cardiovasculares (RMC), detallaron.

Los informes sobre la mejoría de los síntomas fueron confirmados por evaluaciones objetivas, como resonancias magnéticas cardiovasculares (RMC), que mostraban que la acumulación de proteínas amiloides en el corazón había desaparecido, precisaron.

El director de la Royal Free Charity destacó que “este trabajo, no sólo representa un gran avance en nuestra compresión de la amiloidosis cardíaca, sino que abre nuevas posibilidades de tratamientos más eficaces”.

Los tratamientos actuales tienen como objetivo “aliviar los síntomas de la insuficiencia cardíaca”, que pueden incluir fatiga, hinchazón en las piernas o el abdomen y dificultad para respirar con la actividad, pero no abordan el amiloide, aunque actualmente se están probando varias terapias de ‘silenciamiento genético’ que reducen la concentración de proteína TTR en la sangre y, por tanto, relentizan la formación del amiloide en curso, indicaron.

“Una de las prometedoras terapias es la única infusión intravenosa de NTLA-2001, una novedosa terapia de edición genética basada en CRISPR/Cas9, tecnología ganadora del Premio Nobel que corta el ADN de las células e inserta un nuevo código genético”, explicaron.

“Los primeros resultados del ensayo, dirigido por Gillmore, indicaron que puede detener la progresión de la enfermedad”, concluyeron.